美國(guó)是全球制藥業(yè)當(dāng)之無(wú)愧的巨人――全球十大制藥公司中，有八位來(lái)自美國(guó)。全球35%以上的醫(yī)藥產(chǎn)品來(lái)自美國(guó)或是出口到美國(guó)。傳統(tǒng)上，全球制藥業(yè)的特點(diǎn)是：在表現(xiàn)出驚人創(chuàng)新性的同時(shí)，發(fā)展迅速，利潤(rùn)高，以及競(jìng)爭(zhēng)穩(wěn)定性。制藥行業(yè)是世界上利潤(rùn)最高的行業(yè)之一，全球十大企業(yè)的年投資回報(bào)率都超過(guò)21％。但這個(gè)行業(yè)對(duì)比通訊業(yè)、電子業(yè)、機(jī)械制造業(yè)等，又有其明顯的特殊性：世界上排名前三百位的制藥公司，在20多種不同的治療種類中展開競(jìng)爭(zhēng)，沒有任何一家公司能夠控制超過(guò)5％的市場(chǎng)份額。各治藥巨頭在各自的治療領(lǐng)域內(nèi)占據(jù)主導(dǎo)地位，而且由于是首發(fā)專利藥，在價(jià)格上幾乎沒有對(duì)它們的領(lǐng)導(dǎo)地位構(gòu)成挑戰(zhàn)。
美國(guó)制藥業(yè)的超高額利潤(rùn)是來(lái)自于超級(jí)的研發(fā)投資。在美國(guó)，藥物研發(fā)費(fèi)用占銷售額的百分比從1980年的11.7％和1990年的15.9％上升到2005年的29％。與之相比，美國(guó)各行業(yè)的平均研發(fā)/銷售額低于5％。制藥業(yè)的高風(fēng)險(xiǎn)和研究強(qiáng)度使藥物開發(fā)耗資巨大，據(jù)估計(jì)，差不多50%的研發(fā)費(fèi)用消耗在那些根本不可能上市的產(chǎn)品上。在5000個(gè)化合物中，只有一個(gè)到達(dá)了最終使用者。只有30％的藥品能夠取得彌補(bǔ)平均研究投資所需要的商業(yè)成功。據(jù)2000年一項(xiàng)研究估計(jì)，一個(gè)藥物從試驗(yàn)試管階段到提供給最終用戶，大約需要花費(fèi)10年的時(shí)間和3.59％億美元。藥品總的研究開發(fā)時(shí)間從20世紀(jì)60年代的8.1年增加到70年代的11.6，80年代的14.2年，90年代的15.3年。
一種新的治療藥品在美國(guó)的制造，認(rèn)證和商品化包括四個(gè)過(guò)程――發(fā)明、開發(fā)、注冊(cè)和投放（商品化階段）。這是一個(gè)漫長(zhǎng)、復(fù)雜并充滿風(fēng)險(xiǎn)的過(guò)程。發(fā)明階段的工作是篩選大量分子，觀察其治療功效。為了發(fā)現(xiàn)一種藥品，制藥公司經(jīng)常會(huì)篩選10000種以上的分子。在通過(guò)最初的篩選后，一個(gè)分子將面臨廣泛的毒理和動(dòng)物測(cè)試。如果這個(gè)分子通過(guò)了這些檢驗(yàn)，制藥者開始在人體測(cè)試這種化合物。開發(fā)階段即開始了。
在開發(fā)階段，制藥者的第一步是向FDA提出一個(gè)新藥研究申請(qǐng)（IND），IND是開始人體試驗(yàn)所必需的。一個(gè)典型的IND可能長(zhǎng)達(dá)2000多項(xiàng)，包括關(guān)于臨床前期試驗(yàn)的信息，以及對(duì)臨床試驗(yàn)的陳述。沒有FDA命令停止，在申請(qǐng)?zhí)岢?0天后，經(jīng)過(guò)由學(xué)院或開展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)成立的核查委員會(huì)的最后批準(zhǔn)，臨床試驗(yàn)被允許開始進(jìn)行。美國(guó)在進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的藥品中只有23％進(jìn)入了市場(chǎng)。
臨床試驗(yàn)分三個(gè)階段進(jìn)行。階段I為安全性研究，在20－100個(gè)健康志愿者中進(jìn)行。確定藥物的毒副作用及劑量范圍。階段II確定藥物的效力。大約有100－300個(gè)患有相關(guān)疾病的志愿者參加。階段III監(jiān)控長(zhǎng)期使用造成的不良反應(yīng)，通常由在診所和醫(yī)院的1000－3000名患者參加。在這一階段需對(duì)患者進(jìn)行密切觀察，以評(píng)價(jià)功效和安全性。階段III試驗(yàn)結(jié)束之后是注冊(cè)階段和商品化階段。
從上面的分析可以看出，新藥開發(fā)成本高，風(fēng)險(xiǎn)大，周期長(zhǎng)。這些因素使知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)在制藥行業(yè)顯得尤為重要。制藥業(yè)的專利保護(hù)覆蓋了藥物分子本身，在許多情況下還包括該分子的生產(chǎn)工藝。專利為以研究為基礎(chǔ)的制藥公司提供了所需的保護(hù)，使其能夠彌補(bǔ)研發(fā)投資并產(chǎn)生回報(bào)。
進(jìn)入21世紀(jì)，由于研發(fā)成本不斷上升的巨大壓力，一場(chǎng)并購(gòu)浪潮開始席卷全球制藥業(yè)。目前全球前八的制藥巨頭都是通過(guò)強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合后，多家醫(yī)藥企業(yè)合并之后產(chǎn)生的新的醫(yī)藥巨頭。由于在開發(fā)臨床階段需要產(chǎn)生巨額費(fèi)用，國(guó)際醫(yī)藥巨頭開始把目光轉(zhuǎn)向中國(guó)和印度。加之近幾年印度化學(xué)合成藥物非專利處方藥的迅速崛起以及中國(guó)醫(yī)藥改革的不斷深化，葛蘭素史克、默克、輝瑞、諾華、禮萊等巨頭開始在華設(shè)立生產(chǎn)工廠以及研究院。加之國(guó)內(nèi)許多醫(yī)藥企業(yè)近年由于普藥的價(jià)格持續(xù)走低，生存愈發(fā)艱難，開始意識(shí)到研發(fā)的重要性。目前全全國(guó)前100位的化學(xué)藥企業(yè)對(duì)研發(fā)的投入逐年增加。但相對(duì)于我國(guó)的機(jī)械電子通訊等行業(yè)，醫(yī)藥行業(yè)的研發(fā)投入仍然是非常低的。全國(guó)6000多家醫(yī)藥企業(yè)，平均研發(fā)投入占銷售額不到2%。隨著明后兩年全國(guó)醫(yī)藥改革的真正開始，相信有更多的醫(yī)藥企業(yè)將嘗試更科學(xué)更高效的研發(fā)管理模式，解決市場(chǎng)導(dǎo)向不明、跨部門合作困難、產(chǎn)品推向市場(chǎng)速度慢等現(xiàn)象，IPD這種成功的產(chǎn)品開發(fā)管理模式將為更多的中國(guó)醫(yī)藥企業(yè)所推崇。